Jumeaux numériques : réinventer la R&D pharmaceutique

Un jumeau numérique est une représentation virtuelle d'un objet, d'un processus ou d'un système physique, alimentée en temps réel par des données. Il permet  de simuler des comportements et de tester des scénarios sans intervenir sur le réel. Dans le médicament, son application la plus prometteuse ne concerne ni l'usine ni la logistique, mais le vivant lui-même : reproduire virtuellement la biologie d'une maladie ou d'un patient pour tester une molécule avant la moindre exposition réelle.

Le jumeau du vivant - Tester virtuellement pour soigner réellement

Avant de faire décoller un avion, le pilote affronte tempêtes et pannes moteur sur une réplique virtuelle, sans risquer le moindre crash. Pour un laboratoire, le jumeau du vivant joue le même rôle, à ceci près que ce que l'on « fait voler » n'est pas un avion mais une molécule, et que le simulateur est un patient virtuel.

Prenons un laboratoire développant un traitement contre une maladie rare. Recruter assez de patients pour un essai clinique est long, coûteux, et pose une question éthique : une partie d'entre eux recevra un placebo. En combinant pharmacologie des systèmes quantitatifs, données d'essais antérieurs et données du monde réel, le laboratoire génère une cohorte de patients numériques avec des profils biologiques plausibles sur lesquels il « administre » virtuellement le composé. Il observe alors comment la molécule se comporte selon l'âge, le profil génétique ou les comorbidités, ajuste les doses et affine les critères d'évaluation. En intégrant ensuite ces prédictions à l'analyse, l'essai réel peut être mené avec moins de volontaires, et notamment moins de patients sous placebo.

De la découverte à la cible thérapeutique

En amont, dès la phase de découverte, les chercheurs construisent des répliques virtuelles de maladies alimentées par des données biologiques réelles. Ces modèles reproduisent certains mécanismes moléculaires et physiologiques d'une pathologie pour identifier de nouvelles cibles thérapeutiques, mieux comprendre les interactions entre organes et explorer comment un composé pourrait agir. C'est précisément l'objet de la collaboration depuis 2023 entre Servier et la start-up américaine Aitia : leurs jumeaux numériques “Gemini Digital Twins” visent à découvrir de nouvelles cibles contre le cancer du pancréas. 

Le patient virtuel, nouveau pilier de l’innovation thérapeutique

L'application la plus avancée reste le patient virtuel. Chez Sanofi, cet usage est présenté comme un moyen d'explorer le mécanisme d'action d'un composé, de tester des scénarios thérapeutiques et d'améliorer la conception des essais cliniques avant toute exposition réelle.

Par exemple, la start-up Unlearn génère un jumeau numérique de chaque participant pour prédire son évolution probable en l'absence de traitement. Cette prédiction ne sert pas à remplacer le groupe témoin mais à enrichir l'analyse de l'essai tout en préservant le tirage au sort. Ce qui permet d'obtenir le même niveau de preuve avec moins de participants. Sa méthodologie PROCOVA a obtenu en septembre 2022 un avis de qualification favorable de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les essais de phases 2 et 3. Le bénéfice est mesurable : dans un essai portant sur la maladie d'Alzheimer, l'approche a permis de réduire la taille du groupe contrôle de 17 à 26 % à puissance statistique équivalente, autant de patients en moins sous placebo.

Un cadre réglementaire qui se structure

Le cadre réglementaire accompagne ce mouvement. Au-delà de l'avis de l'EMA, la Food and Drug Administration Américaine (FDA) a publié en janvier 2025 sa première recommandation sur l'usage de l'intelligence artificielle pour appuyer les décisions réglementaires relatives aux médicaments, complétée par un document de réflexion de son centre d'évaluation des médicaments (CDER) sur les usages des jumeaux numériques. Le signal est clair : la donnée simulée commence à être acceptée, au cas par cas, comme élément de preuve réglementaire.

Freins et horizons

Si le potentiel est indéniable, la qualité des données reste le premier frein : un jumeau numérique n'est pertinent que si les données qui l'alimentent sont fiables et standardisées, ce qui est loin d'être acquis dans un secteur encore fragmenté. Les coûts d'implémentation restent prohibitifs pour les acteurs de taille intermédiaire. 

Ainsi, les jumeaux numériques incarnent une nouvelle philosophie de la décision pharmaceutique : tester avant d’agir, simuler avant d’exposer, anticiper plutôt que subir